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Elle implique de réutiliser un composé dont la sécurité et la tolérance ont déjà été démontrées, avec potentiellement une réduction des délais et des budgets de développement, mais aussi une augmentation des chances de succès. Il a stabilisé les membranes des myofibres, amélioré la structure des muscles des pattes postérieures, normalisé la motricité et la force des muscles des pattes postérieures.

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Les premiers patients ont été recrutés fin Les participants sont répartis de façon aléatoire en deux groupes de traitement: tamoxifène et placebo. Le tamoxifène est administré à la dose de 20 mg une fois par jour, pendant 48 semaines. Le tamoxifène améliore la fonction motrice globale et empêche la progression de la maladie, notamment la paralysie des pattes postérieures.

Selon les résultats, le tamoxifène pourrait se montrer bénéfique pour un plus grand nombre de maladies musculaires. Courbes de survie et photographies de souris saines WT et de souris malades «myotubulaires» XLMTM illustrant la protection conférée par le tamoxifène TAM chez les souris adultes et âgées. Les statistiques sont disponibles avec un délai de 48 à 96 heures et sont mises à jour quotidiennement en semaine.

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